Британские и шведские ученые объявили о начале клинических испытаний по введению стволовых клеток эмбрионам.
Они надеются, что благодаря этому методу станет возможным предотвращать или значительно снижать вероятность проявления у детей ряда наследственных заболеваний, в частности, несовершенного остеогенеза, характеризующегося повышенной ломкостью костей.
Испытания начнется в январе в шведском Каролинском институте и в детской больнице на Грейт-Ормонд-стрит в Лондоне.
Ученые используют стволовые клетки, полученные в результате прерванных беременностей.
Хрупкие дети
Несовершенный остеогенез (osteogenesis imperfecta) проявляется у одного из 25 тысяч новорожденных.
Младенцы рождаются с многочисленными переломами и часто не выживают. У тех же, кто выжил, наблюдаются проблемы развития, нарушения слуха, проблемы с зубами, и ежегодно у них случается до 15 переломов костей.
Это происходит из-за нарушений ДНК на этапе развития плода. У таких детей коллаген — фибриллярный белок, составляющий основу соединительной ткани – либо очень плохого качества, либо вообще полностью отсутствует.
Профессор Лин Читти из больницы на Грейт-Ормонд-стрит проведет ряд генетических анализов, чтобы выявить причину появления такого заболевания.
«Это очень серьезное заболевание. Наша цель – понять, могут ли стволовые клетки воспрепятствовать его развитию в утробе матери», — сказала она в интервью Би-би-си.
Эмбрионам с предпосылками к развитию несовершенного остеогенеза будет введен вид стволовых клеток, способных трансформироваться в хрящи, кости и мышечную ткань.
15-ти младенцам процедура будет произведена как на стадии развития в утробе матери, так и сразу после рождения, а еще 15-ти — только после появления на свет. Семьи, принявшие участие в эксперименте, будут находиться под наблюдением в течение двух лет.
Первой группе клетки будут введены в промежутке между 20 и 34 неделями беременности. На этом этапе половые органы эмбриона уже сформированы, и опасности повредить репродуктивную систему плода нет.
Вероятность отторжения плодом посторонних тканей ученые считают весьма незначительной.
История Адама
На этой фотографии Адаму 8 лет. По его словам, за свою жизнь он ломал кости около 40 раз
21-летний британец Адам Рейнолдс из Гемпшира родился с поломанными руками и трещиной в позвоночнике. По его словам, главная проблема в детстве заключалась в том, что надо было все время себя останавливать, потому что «дети хотят все время носиться и играть со сверстниками».
Если он играл в футбол, то преимущественно стоял на воротах, чтобы снизить риски переломов.
По словам Адама, за свою жизнь он ломал кости около 40 раз. Это меньше, чем у многих других больных несовершенным остеогенезом, но его травмы заживают намного медленнее, чем у других.
В мае 2009 года он сломал ногу. С тех прошло шесть лет, он перенес 12 операций, но полного восстановления достичь так и не удалось. Его левая нога на 10 сантиметров короче правой.
«Жизнь, конечно, не сахар. Если обычный человек зацепит мизинцем ножку стола, он просто скажет: «Ой». Я воскликну: «Опять сломал!», — делится Адам.
Однако он не считает, что его заболевание стало тормозом в жизни. На прошлой неделе он получил первую степень по специальности «бухгалтерское дело и финансы» и уже начал работать.
«То, что, возможно, придумали способ борьбы с этим явлением, это просто грандиозно», — говорит Адам.
Опорно-мышечные горизонты
На данном этапе о том, чтобы полностью победить заболевание, речь пока не идет. По словам ученых, если с помощью стволовых клеток они научатся укреплять кости, чтобы хотя бы уменьшить количество трещин и переломов у людей с подобным диагнозом и улучшить механизмы развития скелета, это уже станет большим достижением.
Главное условие на пути к успеху – начать лечение еще до того, как кости сформировались и начали развиваться, то есть на стадии беременности.
При этом ученые отмечают, что результаты лечения во многом будут зависеть от формы заболевания, а значит, стволовая терапия вряд ли будет одинаково эффективной для всех.
Вживление стволовых клеток уже применялось в двух случаях после выявления у плода признаков остеогенеза, однако без проведения масштабных клинических испытаний говорить об эффективности терапии невозможно.
«Подобные испытания на эмбрионах проводятся впервые, и если все пройдет успешно, это откроет горизонты для лечения разного рода патологий у зародышей, когда у родителей не останется других альтернатив», — считает доктор Сесилия Готерстром из Каролинского института в Швеции.
По ее словам, стволовые клетки однажды сыграют роль в предупреждении и лечении мышечной дистрофии Дюшенна и других заболеваний опорно-мышечного аппарата.
http://www.bbc.com/russian/science/2015/10/151012_stem_cell_trial?ocid=socialflow_facebook
